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脳内に遺伝子制御薬送り込む新技術を開発…アルツハイマー治療に期待

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 DNAなどの遺伝物質を成分とする薬を脳内に送り込む新たな技術を開発したと、東京医科歯科大の横田隆徳教授(核酸医学)らの研究チームが発表した。アルツハイマー病などの神経難病の治療薬開発につながる可能性があるといい、米科学誌「ネイチャー・バイオテクノロジー」に論文が13日掲載された。

 遺伝物質のDNAやRNA(リボ核酸)を体内に投与し、病気の原因となる遺伝子の働きを制御する薬は「核酸医薬」と呼ばれ、研究が盛んだ。ただ、血管に投与しても、異物の侵入を防ぐ血管のバリアに阻まれて脳内には届かない。このため、神経難病の治療では、脊髄に直接注射する必要があり、患者の大きな負担になっていた。

 横田教授らは、DNAとRNAを組み合わせた治療薬に、バリアを通り抜けられるように工夫した特殊な分子を結合させた。この薬をマウスの血管に注射したところ、脳内に入り込み、狙った遺伝子の働きを9割以上抑えることを確認した。

 現在、製薬会社と治療薬開発に向けた共同研究を進めており、数年以内の臨床試験実施を目指すという。

  小比賀聡・大阪大教授(核酸化学)の話 「これまでの核酸医薬の欠点を克服できる画期的な技術だ。今後、幅広い神経難病で治療薬の開発が進む可能性がある」

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