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ムコ多糖症2型 治療薬を承認…知的発達の遅れ改善期待

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 厚生労働省は、先天性の難病「ムコ多糖症2型」の治療薬の製造販売を承認した。この病気によく見られる知的な発達の遅れを改善する効果が期待できる世界初の薬となる。

 ムコ多糖症は、体内に古い糖類が蓄積し、発達の遅れのほか、内臓機能の低下や骨の変形を引き起こす。1~7型に分類され、2型は国内に約200人いるとされる。

 今回承認されたのは、英製薬企業の日本法人「クリニジェン」(東京)が製造販売する注射薬「ヒュンタラーゼ」。患者の脳内に投与する。2型については、別の注射薬が2007年に国内で承認されたが、知的な発達の遅れは抑えられなかった。

 国立成育医療研究センターなどが16年から実施した医師主導治験には、患者6人(2~6歳)が参加した。従来の治療に加えてこの薬を1か月に1回、脳内に3年間投与したところ、3人は知的な発達の遅れが改善した。

 開発を主導した同センター医師の奥山 虎之とらゆき さんは「患者の7割は知的な発達の遅れに苦しんでおり、朗報だ」と話している。

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