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脊髄性筋萎縮症(3)「新薬承認」 すがる家族ら

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 今年の春、脊髄性筋 萎縮いしゅく 症(SMA)の新薬が米国で承認された。遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」だ。

 SMAは、異常な遺伝子が原因で運動神経を維持するたんぱく質が作れず、筋力の低下や筋肉の萎縮をもたらす病気。東京女子医大名誉教授の斎藤加代子さんによると、この薬で正常な遺伝子を増やして症状を改善させるという。2歳未満の患者が対象の点滴治療薬で、使うのは1回のみだ。

 米医学誌に発表された研究結果によると、SMAで最も症状の重い1型の子ども12人にゾルゲンスマを投与したところ、11人が座った姿勢を保ち、2人は歩くことができた。1型患者は通常、首が据わらず、座る姿勢を保てない。

 ゾルゲンスマの日本での承認に向けて、申請手続きが2018年11月に行われた。現在、医薬品医療機器総合機構(PMDA)で審査が続いている。

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