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脊髄性筋萎縮症(1)待望の新薬 広がる夢

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 「日本は新薬を許してくれると私は信じている。それは、私の夢にもなるくらい欲しい薬です」

 2017年1月31日の参院予算委員会で、小学3年生の脊髄性筋 萎縮いしゅく 症(SMA)患者の作文が読み上げられた。当時、日本で使用が認められていなかった治療薬「スピンラザ」の早期承認を求めたものだ。

 筆者は大阪府豊中市の佐野 凪華なぎか さん(12)。1歳半の頃にSMAと診断された。小学6年生の今は、電動車いすで10分ほどかけて学校に通う。

 SMAは、運動神経を維持するたんぱく質が十分に作られず、筋力の低下や筋肉の萎縮を起こす遺伝性の難病。発症時期によって1~4型に分類される。生後半年以内に発症する1型は最も症状が重く、呼吸筋が衰えていくため、多くの患者は人工呼吸器が手放せない。

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