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筋肉の中に骨ができる難病「FOP」の治療薬候補…iPS使い、京大など発見

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 筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療に役立つ可能性がある新しい化合物2種類を発見したと、京都大と大日本住友製薬の研究グループが発表した。

 患者数が少ないため研究が進みにくい難病の仕組みや治療法を、患者のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って追究した研究の成果だ。2日の米科学誌「ステム・セル・リポーツ」電子版に掲載された。

 FOPは遺伝子の変異が原因で、本来は骨がない場所に骨ができる病気だ。国内の患者数は、推定80人程度と極めて少なく、治療法は見つかっていない。

 京大iPS細胞研究所の 池谷真いけやまこと ・准教授らは、骨になる手前の軟骨を作りやすいマウスの培養細胞に、FOPの原因遺伝子を組み込み、発症の仕組みを詳しく調べた。この細胞に4892種類の化合物を加え、軟骨化を抑える効果がある7種類の化合物を見つけた。

 さらにFOP患者のiPS細胞で効果を確かめ、2種類を選んだ。いずれもがんの治療薬として過去に臨床試験が行われたことがある物質で、池谷准教授は「すぐに臨床応用は難しいが、謎が多いFOPの発症の仕組みを解明し、治療薬を開発する重要な手がかりになる」と話している。

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