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ゲノム編集技術で遺伝子修復後、肝細胞を作製…血友病などの治療に期待

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 血を固める凝固因子が生まれつき少ない患者からiPS細胞(人工多能性幹細胞)を作り、ゲノム編集技術で遺伝子を修復して肝細胞に変えることができた、との研究結果を久留米大学のグループが発表した。

 肝細胞から凝固因子の分泌も確認されており、血友病など同様な病気の治療にもつながると期待される。

 同大学血液・腫瘍内科教授の長藤宏司さんと助教の中村剛之さんらのグループは、血友病に似て出血が止まりにくい先天性第5因子欠損症の患者からiPS細胞を作製。ゲノム編集技術を使い、病気の原因となっている遺伝子を酵素で切断し、正常な遺伝子を組み込んだ。その細胞を肝細胞に変えると不足している凝固因子の分泌が確認できた。ただ、肝細胞の品質にはばらつきがあり、今後、改善を目指すことにしている。

 自治医科大学教授(病態生化学)の大森司さんの話「患者のiPS細胞から異常な遺伝子を修復したことは評価できる。その細胞を、患者にどのように戻し、定着させられるか検討が必要だ」

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