立つ練習を始めた結唯ちゃん。母の加藤優子さんと父の敦史さんが見守っている（昨年１２月、長野市で）

　生まれつきの難病で手足をほとんど動かせなかった小さな女の子が、新薬の力で歩行訓練ができるまでになりました。昨年暮れ、取材で知り合った 結唯（ゆい） ちゃんです。今年１月、元気に２歳の誕生日を迎えました。

　きょう２月２８日は「世界希少・難治性疾患の日」です。難病患者の生活の質を向上させようと、２００８年にスウェーデンで提唱され、各国に広まりました。それに先立つ２月６日～１２日、読売新聞朝刊くらし家庭面の企画「医療ルネサンス」で「難病の子　治療の扉」というシリーズを連載しました。最近、遺伝子治療など新しい医療技術が次々に登場し、難病の子どもたちの治療に光が差し始めています。その陰には、地道な活動で早期診断・早期治療に協力した患者会の貢献もありました。そんな最新事情を５回に分けて紹介したのが、このシリーズでした。

脊髄性筋萎縮症…生後２か月の娘、母親の苦悩

　結唯ちゃんは、第１回に登場した女の子で、加藤優子さんの長女です。「脊髄性筋 萎縮（いしゅく） 症（ＳＭＡ）」という難病で、なかでも生後６か月までに発症する「Ｉ型」という最も重いタイプ。人工呼吸器を使わない場合、ほとんどの子が１歳半までに亡くなる深刻な病気です。結唯ちゃんは生後２か月だった２０１６年春に新薬の治験に参加してから、病状が劇的に改善しました。

　「新薬のおかげで２歳の誕生日を迎えられた。今、結唯ちゃんが生きていられるのは、本当にかけがえのないこと」

　加藤さんはいま、そう話します。

　でも、ＳＭＡに根本的な治療法がないと知ったときには、娘が病気であることをなかなか受けとめることができませんでした。治験のことを知っても、参加する気にはなれなかったと言います。「人体実験」のようで怖くもありました。結唯ちゃんを育てるというより、 看取（みと） ることばかり考えていた時期もあったそうです。