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ゲノム編集で血友病治療…血液凝固因子が機能、マウス実験

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 遺伝子を効率よく改変できる技術「ゲノム編集」を使い、血友病のマウスを治療することに成功したと自治医科大学などの研究グループが発表した。血が止まりにくい遺伝性の病気である血友病は現在、定期的に血を固める凝固因子を補充する対症療法しかないが、根治療法につながる成果と期待される。論文が23日の英科学誌に掲載された。

 同大の大森司教授(病態生化学)らは、遺伝子を操作して、凝固因子が正常に働かないようにした血友病マウスを作製。異常な遺伝子を切断する酵素と正常な遺伝子を、無害なウイルスに入れて注射した。

 ウイルスは、凝固因子を作る肝臓の細胞に感染。凝固因子が正常に機能しないように変異した遺伝子を酵素が切断し、そこに正常な遺伝子が組み込まれた。

 血友病のマウスは凝固因子が全く機能していなかったが、この治療で正常なマウスに比べて最大20%の凝固因子が働くようになった。止血効果は十分あるという。大森教授は「大型動物での実験を進めるなどして、10年以内に人への臨床応用につなげたい」と話す。

 鈴木隆史・荻窪病院血液凝固科部長の話「遺伝子変異は人それぞれなので、修復も個別の対応が必要になるかもしれないが、血友病の治療につながる一歩として期待できる」

  <血友病>  遺伝子の異常のため、出血時に血小板を補強して血を止める凝固因子が不足したり、働かなかったりする。凝固因子のタイプ別でAとBがある。患者数は6200人。関節などの出血を防ぐため、定期的に凝固因子を自己注射する。

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